华中科技大学2017暑期美国哈佛大学生物医学研学夏令营日志

时间：2017年8月8日   作者：2017哈佛暑期研学团第1小组

Day 7 生物医药如何来？

  当8月8日这个时间节点跃然出现在时钟上时，才惊觉我们的海外研学时间已经过去了一周。从双脚踏上这片陌生的异国土地那一刻起，新奇与挑战一直伴随着我们。最初的那些懵懂生涩，在这些天的学习生活中慢慢褪去，我们变得更加熟稔与从容。清晨，一如往常，同学们早早地吃完早餐，准备开始新一天的课程任务。穿过哈佛大学优雅宁静的校园时，同学们们的身影已经自然而然地与校园里庄严古朴的历史气息和青春明媚的现代气息融合在了一起。

美国药物的发展与管理

  上午第一节课，来了一位特别漂亮的老师：Maria M.Lowe博士。她向我们介绍了美国药物的发展与管理。首先，她简要说明了美国的食品药物监管局与药物评价与研究中心是如何运转的。正如Lowe博士所形容的那样，药物在医疗中发挥着举足轻重的作用，一种新药的问世很可能挽救千万人的生命。但是，药物又是一把双刃剑，其巨大的疗效有时也意味着诸多副作用或对人类健康的潜在危害。如何测试新药，使其安全性得到充分的证明；又如何正确评价一种药物，权衡其功效与危害等等，这些都必须审慎地对待。任何不周全的考虑、不精准的测试都可能带来严重后果。另一方面来说，有些新型药物是患者有限的治疗窗口时间内迫切需要的，如何在保证一定安全性的前提下缩短药物测试的时间周期从而尽快允许其投入市场，甚至在特殊情况下，暂时搁置潜在副作用的漫长检验，允许一些绝症患者提前尝试用药，这些也都是必须谨慎权衡的问题。正是因为这样层层的保障和责任体系，使得药物监管评价工作兼具重大意义与难度。

图1哈佛大学Maria M.Lowe博士讲授FDA的药品研发管理

  接着，Lowe博士分享了美国药物发展历史上若干具有里程碑意义的事件。正所谓“万丈高楼平地起”，如今美国拥有相对完善的食品药物监管机制，与前人一次次尝试、不断积累经验或教训从而不断补足改进整套机制密切相关。她通过一些例子，深入浅出地向我们展示了美国药物申请的流程。正是因为申请的药物测试流程之复杂周全，测试标准之严格，导致药物申请成功率较低。如果“有幸”申请成功，药物便能正式投入生产与推广。她介绍，美国药价由药物生产商制定，由于药物生产商们往往将大量资金花费在药物宣传上，这些市场行为为美国居高不下的药价“推波助澜”。关于这种在广告上的高昂花费是否合理，教授阐述了自己的意见，也引发了同学们的深入思考。在互动环节中，Lowe博士热情地回答了同学们的问题，并与同学们一起讨论中国与美国在药品研发与定价方面的不同。

图2 研学团队与Maria M.Lowe博士合影

  结束了上午的课程，同学们在哈佛校园的草坪上品尝了披萨作为午餐，稍作休整后便赶赴哈佛医学院开始下午的课程学习。

图3 研学团队于哈佛大学草坪午餐后合影

遗传学与基因组学的临床应用

  下午两点，同学们来到享有盛名的哈佛医学院。我们从学院的走廊上经过时，可以看见，即时在美国的中午时分，教室里还有哈佛医学院的学生在专注地听课，让人十分吃惊。

  我们下午的课程也是在其中的一间教室进行的。这一节课的主题为遗传学与基因组学的临床应用，由哈佛医学院Ben Kerman博士主讲。为了让同学们更好地理解课程内容，Kerman博士特意准备了纸质的术语列表以及一些补充阅读的文献，并于课前分发。

图4 哈佛医学院内部的阳光大厅

  Kerman博士的课程从基因组学和遗传学的基本概念开始讲述。他以一个典型的遗传病案例引入，谈到到基因组学和遗传学知识在当今医疗方面的应用，例如疾病的诊断预测以及疾病的治疗等。为了解释这些应用的理论基础，Kerman博士补充解释了有关DNA和染色体的生物遗传学知识，DNA上某处的变异，就可能带来遗传性的疾病。遗传性疾病的诊断通过测序获知基因序列信息来实现，而随着基因测序成本急剧下降（比摩尔定律的降速更快），测序方法被越来越广泛地应用。

  接下来，Kerman博士以时间轴的形式，将几十年来基因修饰技术的发展娓娓道来。自从上世纪70年代以来，科学家们和医疗人员就开始在这个领域不断尝试与创新，目前仍是一个方兴未艾的前沿领域。但是尽管基因测序允许人们享受到个性化的精准医疗，却还不能完全扫除其发展障碍。相关的质疑之声包括：基因测序涉及的个人的隐私；携带致病基因的人群可能被歧视；大量的测试带来的低性价比等等。所以，基因测序的广泛应用还需要我们开展更多前瞻性临床试验，建设能够保护隐私的电子健康档案，转变人们在基因治疗的道德伦理上的观念，以及规范医疗保险行业在基因治疗方面的经济支持。而这些都需要很多人的共同持续努力。

图5 哈佛医学院Ben Kerman博士讲授遗传学与基因组学的临床应用

在医学学术领域建立研究事业

  接下来，研学项目学术负责人Larrisa教授请来她的导师David W. Bates教授，为同学们带来了一场以“在医学学术领域建立研究事业”为主题的讲座。如今已著作等身的Bates教授从自己的经历出发，为我们提供了许多有用的建议，为有志于在生物医学学术领域发展的同学们指明了道路。在诸多成功的重要因素中，他特别强调，在慎重选择研究领域后，应具备坚持与专注的品质。此外，优秀的学习资源、良好的科研平台、一支好的团队以及跨学科合作也都是非常重要的方面。而选择导师，是十分关键的一步。如何选择适合自己的优秀导师，特别是那种愿意培养指导学生而不是仅仅视学生为工具的导师，这需要我们深入琢磨。他鼓励我们积极主动地与导师交流，寻找专业上的进步。

  在医疗安全等话题下，针对同学提出的医患关系的问题，Bates教授指出，由于这里医疗资源较为丰富，大部分公民都有为自己健康状况负责的专门医生，医生平均而言花费更多地精力在每一位患者身上，能够经常与患者进行沟通，而且每年都会进行回访，以期得到最好的治疗效果，故而避免了很多不必要的医疗事故。这些都是值得我们去思考和借鉴的办法。

图6 研学团队与哈佛医学院David W. Bates教授合影

  为期两周的学术夏令营已经行程过半了一半，回首过去的一周，我们每一个人都有很多收获和感悟。从哈佛教授们到波士顿的各位杰出华中大校友，他们不仅给我们传授知识，更为我们打开了一扇又一扇的窗口，让身为本科学生的我们有机会踮起脚尖望向最远的地方。使我们有幸能够接触到世界最前沿的生物医学研究领域。我们也更相信，人的一生应该这样度过——投身于为人类发展进步而奋斗的最前线，这样，当我们回顾往事时，才不会因自己没有为曾经的梦想去拼一把而悔恨。